The application of the advanced therapeutic medicinal product – hospital exemption and the therapeutic experiment
Article Sidebar
Main Article Content
Abstract
The article presents considerations based on the regulations of EU and Polish law regarding the manufacture and use of advanced therapy medicinal products – hospital exemptions. The author discusses the EU source of the ATMP-HE regulation, its function and the purpose of introducing it into EU law, and then the relationship of this regulation to the Polish regulation on the therapeutic experiment. In the author's opinion, on the basis of the current legal status, there is no justification for the position according to which an advanced therapy medicinal product – hospital exemption is such a legally separate concept, or even a legal institution, that the national regulation does not apply to it. This is because this position is not only inconsistent with EU and national regulations, but also results in shifting to the patient the burden of risk of using this product without any control and responsibility. The author expressed the position that de lege lata the use of an advanced therapy medicinal product - hospital exemption should be qualified as a therapeutic experiment, to which the limits of admissibility of its performance also apply. The author presents the effects of recognizing the use of ATMP-HE as the therapeutic experiment and the effects of adopting a different position. In addition, the article contains considerations on the groundlessness of equating the use of ATMP-HE with off-label use and compassionate use. The author also formulated de lege ferenda postulates.
Downloads
Article Details
This work is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 International License.
By submitting his/her work to the Editorial Board, the author accepts, upon having his/her text recommended for publication, that Diametros applies the Attribution 4.0 International (CC BY 4.0) license to the works we publish. Under this license, authors agree to make articles legally available for reuse, without permission or fees. Anyone may read, download, copy, print, distribute or reuse these articles without asking prior permission from the publisher or the author, as long as the author and original source are properly cited. The author holds the copyright without any other restrictions. Full information about CC-BY: https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/legalcode.
References
Baran M. (2020), Rozporządzenie, [w:] System Prawa Unii Europejskiej, t. 1, Podstawy i źródła prawa Unii Europejskiej, S. Biernat (red.), C.H. Beck, Warszawa: 941–988.
Borysowski J., Górski A., Wnukiewicz-Kozłowska A. (2018), Terapia eksperymentalna, [w:] System Prawa Medycznego, t. 2, Szczególne świadczenia zdrowotne, L. Bosek, A. Wnukiewicz-Kozłowska (red.), C.H. Beck, Warszawa: 88–126.
Bosek L., Gałązka M. (2018), Eksperyment badawczy, [w:] System prawa medycznego, t. 2, Szczególne świadczenia zdrowotne, L. Bosek, A. Wnukiewicz-Kozłowska (red.), C.H. Beck, Warszawa: 52–61.
Coppens D.G.M. (2020), Regulating gene and cell-based therapies as medicinal products (Thesis), Utrecht, URL = https://dspace.library.uu.nl/bitstream/handle/1874/390654/5e136dfed1c73.pdf?sequence=1&isAllowed=y [dostęp 22.06.2023].
Coppens D.G.M., Hoekman J., De Bruin M.L., Slaper-Cortenbach I.C.M., Leufknes H.G.M., Meij P., Gardarsdottir H. (2020), Advanced therapy medicinal product manufacturing under the hospital exemption and other exemption pathways in seven European Union countries, „Cytotherapy” 22 (10): 592–600, URL = https://www.isct-cytotherapy.org/article/S1465-3249(20)30632-0/fulltext [dostęp 26.06.2023].
DOI: https://doi.org/10.1016/j.jcyt.2020.04.092
Cuende N., Boniface Ch., Bravery Ch., Giordano R., Hildebrandt M., Izeta A., Dominici M. (2014), The puzzling situation of hospital exemption for advanced therapy medicinal products in Europe and stakeholders’ concern, „Cythoterapy” 16 (12): 1597–1600, URL = https://www.isct-cytotherapy.org/article/S1465-3249(14)00719-1/fulltext [dostęp 22.06.2023].
DOI: https://doi.org/10.1016/j.jcyt.2014.08.007
Cuende N., Ciccocioppo R., Forte M., Galipeau J., Ikonomou L., Levine B.L., Srivastava A., Zettler P.J. (2022), Patient access to and ethical considerations of the application of the European Union hospital exemption rule for advanced therapy medicinal products, „Cythoterapy” 24 (7): 686–690, URL = https://www.isct-cytotherapy.org/article/S1465-3249(22)00101-3/fulltext [dostęp 22.06.2023].
DOI: https://doi.org/10.1016/j.jcyt.2022.03.007
Dulak J., Pecyna M. (2023), Unproven cell interventions in Poland and the exploitation of European Union law on advanced therapy medicinal products, “Stem Cell Reports” 18(7): 1610-1620.URL = https://www.cell.com/stem-cell-reports/fulltext/S2213-6711(23)00196-0 [dostęp 29.06.2023].
DOI: https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2023.05.017
Dyrektywa 2001/83/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 6 listopada 2001 r. w sprawie wspólnotowego kodeksu odnoszącego się do produktów leczniczych stosowanych u ludzi (Dz.U. L 311 z 28.11.2001).
EC (European Commission) (2023), Reform of the EU pharmaceutical legislation, 26.04.2023, URL = https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/pharmaceutical-strategy-europe/reform-eu-pharmaceutical-legislation_pl [dostęp 19.11.2023].
EC-HCPDG (European Commission Health and Consumer Protection Directorate-General) (2012), Hospital exemption for ATMPs (implementation of Art. 28(2) of the ATMP regulation): update of feedback received by the Commission, Pharmaceutical Committee, URL = https://health.ec.europa.eu/system/files/2016-11/pharm600_hospital_exemption_0.pdf [dostęp 26.06.2023].
EMA (European Medicines Agency) (2007), Guideline on compassionate use of medicinal products pursuant to article 83 of Regulation (EC) No 726/2004 (2007), Committee for Medicinal Products for Human Use, URL = https://www.ema.europa.eu/en/documents/regulatory-procedural-guideline/guideline-compassionate-use-medicinal-products-pursuant-article-83-regulation-ec-no-726/2004_en.pdf [dostęp 22.06.2023].
Iglesias-Lopez C., Obach M., Vallano A., Agustí A. (2021), Comparison of regulatory pathways for the approval of advanced therapies in the European Union and the United States, „Cythoterapy” 23 (3): 261–274, URL = https://www.isct-cytotherapy.org/article/S1465-3249(20)30959-2/fulltext [dostęp 22.06.2023].
DOI: https://doi.org/10.1016/j.jcyt.2020.11.008
Ivaskiene T., Mauricas M., Ivaska J. (2017), Hospital Exemption for Advanced Therapy Medicinal Products: Issue in Application in the European Union Member States, „Current Stem Cell Research & Therapy” 12 (1): 45–51.
DOI: https://doi.org/10.2174/1574888X11666160714114854
Jagocha K. (2021), Problematyka dopuszczalności stosowania produktów leczniczych off-label, „Roczniki Administracji i Prawa” R. XXI (2): 141–151.
DOI: https://doi.org/10.5604/01.3001.0015.5598
Juan M., Delgado J., Calvo G., Trias E., Urbano-Ispizua A. (2021), Is Hospital Exemption an Alternative or a Bridge to European Medicines Agency for Developing Academic Chimeric Receptor T-Cell in Europe? Our Experience with ARI-0001, „Human Gene Therapy” 32 (19–20): 1004–1007.
DOI: https://doi.org/10.1089/hum.2021.168
Mahalatchimy A., Rial-Sebbag E., Tournay V., Faulkner A. (2012), The Legal Landscape for Advanced Therapies: Material and Institutional Implementation of European Union Rules in France and the United Kingdom, „Journal of Law and Society” 39 (1): 131–149.
DOI: https://doi.org/10.1111/j.1467-6478.2012.00574.x
Mansnérus J. (2016), Commercialisation of Advanced Therapies. A Study of the EU Regulation on Advanced Therapy Medical Products, Unigrafia, Helsinki.
Pecyna M., Dulak J. (2022a), Pojęcie produktu leczniczego terapii zaawansowanej – wyjątku szpitalnego w prawie unijnym a regulacja prawa polskiego na przykładzie terapii z wykorzystaniem komórek macierzystych, „Europejski Przegląd Sądowy” 206 (11): 12–20.
Pecyna M., Dulak J. (2022b), Odpowiedzialność za stosowanie produktu leczniczego terapii zaawansowanej – wyjątku szpitalnego w ramach tzw. terapii eksperymentalnej z wykorzystaniem komórek macierzystych, „Kwartalnik Prawa Prywatnego” XXXI (4): 629–682.
Rozporządzenie (WE) nr 1394/2007 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 13 listopada 2007 r. w sprawie produktów leczniczych terapii zaawansowanej i zmieniające dyrektywę 2001/83/WE oraz rozporządzenie (WE) nr 726/2004, (Dz.U. L 324 z 10.12.2007).
Rozporządzenie (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r ustanawiające unijne procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiające Europejską Agencję Leków (Dz.U. L 136 z 30.04.2004).
STAMP Commission Expert Group (2017), Off-label use of medicinal products, European Commission Directorate-General for Health and Food Safety, URL = https://health.ec.europa.eu/system/files/2017-04/stamp6_off_label_use_background_0.pdf [dostęp 22.06.2023].
Ustawa z dnia 5 grudnia 1996 r. o zawodach lekarza i lekarza dentysty (Dz.U. z 1997 r. nr 28 poz. 152 z późn. zm., t.j. z dnia 5 sierpnia 2022 r. – Dz.U. z 2022 r. poz. 1731).
Ustawa z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne (Dz.U. 2001 nr 126 poz. 1381 z późn. zm.).
Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz.U. 2004 nr 210 poz. 2135 z późn. zm.).
Van Wilder P. (2012), Advanced therapy medicinal products and exemptions of the Regulation 1394/2007: how confident can we be? An exploratory analysis, „Frontiers in Pharmacology” 3, URL = https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fphar.2012.00012/full [dostęp 26.06.2023].
DOI: https://doi.org/10.3389/fphar.2012.00012