Programy poszerzonego dostępu jako źródło danych poznawczych
Article Sidebar
Main Article Content
Abstrakt
Prezentowany tekst jest poświęcony pytaniu, czy terapii przeprowadzanej w ramach programów poszerzonego dostępu może lub powinna towarzyszyć aktywność badawcza. Składa się on z trzech części. W pierwszej zestawiono zadania, którym mogą posłużyć informacje medyczne dotyczące przebiegu programów poszerzonego dostępu, co prowadzi do wniosku, że nawet uwzględniając specyficzne ograniczenia ich wartości poznawczej, tego typu dane mogą znaleźć sensowne zastosowanie. Część drugą poświęcono nielicznym regulacjom prawa europejskiego dotyczącym omawianego zagadnienia oraz przyznającej lekarzom/badaczom szerokie uprawnienia polskiej Ustawie o zawodach lekarza i lekarza dentysty. W ostatniej części artykułu przedstawiono dwa argumenty pozwalające etycznie uzasadnić przyznanie tak szerokich uprawnień badaczom, a co za tym idzie ograniczyć autonomię pacjentów.
Article Details
Numer
Dział
Utwór dostępny jest na licencji Creative Commons Uznanie autorstwa 4.0 Międzynarodowe.
Teksty zaproponowane do naszego czasopisma nie powinny być nigdzie publikowane przed ukazaniem się w „Diametros”. Wraz z przesłaniem swojego utworu redakcji autor akceptuje, że w momencie zakwalifikowania tekstu do publikacji czasopismo „Diametros” będzie stosowało licencję the Attribution 4.0 International (CC BY 4.0). Na podstawie tej licencji autorzy zgadzają się, że ich prace mogą być zgodnie z prawem ponownie wykorzystywane do jakichkolwiek celów bez konieczności uzyskania uprzedniej zgody ze strony autora lub wydawcy. Każdy może prace te czytać, pobierać, kopiować, drukować, rozpowszechniać oraz przetwarzać, pod warunkiem poprawnego oznaczenia autorstwa oraz oryginalnego miejsca publikacji. Autorzy zachowują prawa autorskie do swoich utworów bez żadnych innych ograniczeń. Pełna informacja na temat licencji CC BY: https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/legalcode.
Jak cytować
Bibliografia
Caplan A., Bateman-House A. (2014), Compassion for Each Individual’s Own Sake, „The American Journal of Bioethics” 14 (11): 16–17.
Chapman C.R., Moch K.I., McFadyen A., Kearns L., Watson T., Furlong P., Bateman-House A. (2019), What Compassionate Use Means for Gene Therapies, „Nature Biotechnology” 37 (4): 352–354.
CIOMS (2023), Draft Report of CIOMS Working Group XIII on Real-World Data and Real-World Evidence in Regulatory Decision Making, URL = https://cioms.ch/working-groups/real-world-data-and-real-world-evidence-in-regulatory-decision-making/ [dostęp 16.06.2023].
EMA (2007), Guideline on Compassionate Use of Medicinal Products, Pursuant to
Article 83 of Regulation (Ec) No 726/2004, URL = https://www.ema.europa.eu/en/documents/regulatory-procedural-guideline/guideline-compassionate-use-medicinal-products-pursuant-article-83-regulation-ec-no-726/2004_en.pdf [dostęp 02.06.2023].
FDA (2020), Long Term Follow-Up After Administration of Human Gene Therapy Products. Guidance for Industry, URL = https://www.fda.gov/media/113768/download [dostęp 08.08.2023].
Harris J. (2005), Scientific Research Is a Moral Duty, „Journal of Medical Ethics” 31 (4): 242–248.
Jarow J.P., Moscicki R. (2017), Impact of Expanded Access on FDA Regulatory Action and Product Labeling, „Therapeutic Innovation & Regulatory Science” 51 (6): 787–789.
Klonoff D.C. (2020), The Expanding Role of Real-World Evidence Trials in Health Care Decision Making, „Journal of Diabetes Science and Technology” 14 (1): 174–179.
Magnus D. (2014), Compassion and Research in Compassionate Use, „The American Journal of Bioethics” 14 (11): 1–2.
Polak T.B., Cucchi D.G.J., van Rosmalen J., Uyl-de Groot C.A., Darrow J.J. (2022), Generating Evidence from Expanded Access Use of Rare Disease Medicines: Challenges and Recommendations, „Frontiers in Pharmacology” 13: 913567.
Rawls J. (1964), Legal Obligation and the Duty of Fair Play, [w:] Law and Philosophy: A Symposium, S. Hook (red.), New York University Press, New York: 3–18.
Rawls J. (2009), Teoria sprawiedliwości, tłum. M. Panufnik, J. Pasek, A. Romaniuk, przekład przejrzał i uzupełnił S. Szymański, WN PWN, Warszawa.
Rawson K. (2018), Expanded Access Data Can Support Approval Decisions, US FDA Says, „Pink Sheet. Pharma Intelligence” 21: 1–5.
Roth-Cline M., Nelson R. (2014), FDA Implementation of the Expanded Access Program in the United States, „The American Journal of Bioethics” 14 (11): 17–19.
Rozenberg O., Greenbaum D. (2020), Making It Count: Extracting Real World Data from Compassionate Use and Expanded Access Programs, „The American Journal of Bioethics” 20 (7): 89–92.
Sarp S., Reichenbach R., Aliu P. (2022), An Approach to Data Collection in Compassionate Use/Managed Access, „Frontiers in Pharmacology” 13: 1–6.
Walker M.J., Rogers W.A., Entwistle V. (2014), Ethical Justifications for Access to Unapproved Medical Interventions: An Argument for (Limited) Patient Obligations, „The American Journal of Bioethics” 14 (11): 3–15.
Wicks P., Heywood J.A. (2014), Data Donation Could Power the Learning Health Care System, Including Special Access Programs, „The American Journal of Bioethics” 14 (11): 27–28.
Akty prawne
Ustawa z dnia 5 grudnia 1996 r. o zawodach lekarza i lekarza dentysty, Dz.U. 2023.1516 t.j.
Rozporządzenie (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. ustanawiające unijne procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiające Europejską Agencję Leków, Dz.U. L 136 z 30.4.2004.
Dyrektywa 2001/83/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 6 listopada 2001 r. w sprawie wspólnotowego kodeksu odnoszącego się do produktów leczniczych stosowanych u ludzi, Dz.U. L 311 z 28.11.2001.
CFR Part 312 (up to date as of 1/11/2023), Code of Federal Regulations, Title 21 – Food and Drug; Chapter I Food and Drug Administration, Department of Health and Human Services; Subchapter D – Drugs for Human Use, URL = https://www.ecfr.gov/current/title-21/chapter-I/subchapter-D [dostęp 06.06.2023]