Czy powinniśmy się obawiać terapii genowej?

Main Article Content

Józef Dulak

Abstrakt

Terapia genowa to metoda leczenia, w której lekiem jest kwas nukleinowy. Najczęściej jest nim prawidłowa postać genu dostarczana do komórek pacjenta za pomocą odpowiednich nośników, czyli wektorów. W terapii genowej podaje się także chorym dodatkowe kopie genów pracujących niewydajnie lub też hamuje ekspresję genów nadmiernie czynnych. W tym drugim przypadku stosuje się niekodujące białek fragmenty kwasów nukleinowych, takie jak oligonukleotydy antysensowe, rybozymy, pułapki oligonukleotydowe czy też ostatnio małe interferujące cząsteczki RNA.

Od terapii genowej oczekiwano wiele, obawiano się jej i dlatego poddawano i poddaje bardzo ostrym regulacjom, surowszym aniżeli w przypadku klasycznych terapii farmakologicznych. W niniejszym referacie zwrócę uwagę na nieproporcjonalność stosowanych ograniczeń do ryzyka związanego z terapią genową, które nie jest większe niż w innych metodach leczenia. Przedyskutuję także problem efektów ubocznych, jakie pojawiły się ostatnio w wyniku skutecznej terapii genowej w złożonym niedoborze odporności i przedstawię problemy etyczne, związane ze stosowaniem tej strategii leczenia.

Article Details

Dział

Artykuły

Biogram autora

Józef Dulak

prof. dr hab. Józef Dulak - Wydział Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii UJ

Jak cytować

„Czy powinniśmy Się Obawiać Terapii Genowej?”. 2009. Diametros, nr 19 (marzec): 40-47. https://doi.org/10.13153/diam.19.2009.329.

Bibliografia

Baum C., What are the consequences of the fourth case?, „Molecular Therapy” 15 (2007), s. 1401-1402.

Jozkowicz A., Dulak J., Szala S., Obietnica na przyszłość, „Academia” nr 1/2008, s. 1-4.

Kaiser J., Clinical research. Death prompts a review of gene therapy vector, „Science” 317 (2007), s. 580.

Kimmelman J., The ethics of human gene transfer, „Nature Reviews Genetics” 9 (2008), s. 239-244.

Kimmelman J., Recent developments in gene transfer: risks and ethics, „British Medical Jour-nal” 330 (2005), s. 79-82.